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코아스템은 줄기세포 기술을 연구하고
상용화하는 생명공학 전문 기업입니다.

언론보도

루게릭병 약 '뉴로나타-알주' 조건부허가 기간 연장
2021-11-01

루게릭병 약 '뉴로나타-알주' 조건부허가 기간 연장 

 

중앙약심 회의록 공개, 코아스템社 임상 변경 타당성 인정…2024년까지

코아스템의 루게릭병 치료제 ‘뉴로나타-알주’<사진>가 중앙약사심의위원회(중앙약심)으로부터 임상시험 이행계획 및 허가관리 계획이 타당하다는 결론을 받고 식품의약품안전처로부터 임상 3상 결과 자료제출 기간을 2024년까지 연장 승인 받았다.

코아스템은 2014년 조건부 허가 당시 2022년까지 임상 3상 자료 제출해야 한다는 조건이 있었다.

뉴로나타-알주는 코아스템이 세계 최초로 개발한 루게릭병 줄기세포 치료제로 기존 루게릭병 치료제인 ‘리루졸’과 병용하여 질환 진행속도 완화용으로 허가를 받았다. 식약처는 이 약에 대한 확증 임상 결과를 2022년까지 제출하고 허가 후 7년간 투약 환자를 전부 추적 관찰해야 해야 하는 조건으로 승인을 내줬다. 하지만 코아스템은 한국 내 임상시험계획 변경과 글로벌 시장 진출을 위한 임상 프로토콜 변경 등으로 조건부 임상 3상 보고서 제출이 어렵다며 식약처에 자료제출 기한 연장 요쳥을 했다.

중앙약심에 출석한 코아스템 관계자는 “2014년 조건부 허가를 받은 이후 시판하면서 환자들의 골수를 여러 번 뽑는 불편함이 있어 이에 대한 개선을 위해 반제품 보관 기간 연장 등 변경허가를 받았다”면서 “개발 이후 이 세포 치료제에 대해 1/3의 환자가 해외 환자이었을 만큼 미국 등 외국 의료진들의 관심이 많았다”고 밝혔다. 이 관계자는 “2014년 허가받을 당시 시범 케이스로 위해성 관리계획 조건을 부여받아 실시했고 FDA는 안전성은 충분히 확인했으나 확실한 유효성 확인을 위해 1년에 5회 투여하는 것으로도 권고했다”면서 “당시 FDA에서 루게릭병 임상 가이드라인 변화가 많았고 FDA 권고사항과 동 가이드라인에 따라 임상시험 계획에 대한 2020년 7월 FDA 승인 및 2020년 8월 한국 임상시험계획 변경을 진행했다"고 말했다.

FDA 승인을 2020년에 받았고 국내 프로토콜 승인은 2015년에 받았는데 5년간 진행이 안된 이유를 묻는 자문위원의 질문에 코아스템 관계자는 “프레쉬한 골수 채취하는 제조방법으로 허가를 받았으나 채취하여 보관된 세포를 저장해서 2년 동안 사용이 가능하도록 변경허가 및 임상 프로토콜 승인을 받은데만 2년 반이 걸렸다”고 밝혔다. 코아스템 관계자는 이어 “우리나라에서 실시하는 3상으로 FDA에도 동시에 진행하는 임상을 준비하게 되면서 영문화 작업 등 준비 기간이 7~8개월 더 소요돼 2021년부터 임상을 개시하게 됐다"며 "당초 2022년에 보고서 완료해야 했지만 이런 사정으로 2024년까지로 연장 신청을 하게 됐다"고 밝혔다.

중앙약심은 ”임상시험 지연에 대한 타당한 이유, 식약처가 제안한 사항에 적극 동참할 의사를 준 것 등을 고려해 뉴로나타-알주에 대한 업체의 향후 이행계획은 타당하고 또 첨단법에 따른 장기추적조사를 부여와 임상시험 대상자 등록현황 보고 등의 허가조건 부여 또한 타당하다"는 결론을 내려 뉴로나타-알주의 조건부 허가 기간이 2024년까지 연장됐다.

한편 코아스템은 식약처의 임상 결과 보고서 제출 연장 조치에 따라 임상 3상을 본격 착수해 2023년까지 마무리한다는 목표다.

오지혜 기자