줄기세포를 활용한 희귀난치병 치료제 시장에 뛰어든 코아스템의 도전은 2015년 세계 최초의 루게릭병 줄기세포 치료제인 '뉴로나타-알'을 선보이며 빛을 보기 시작했다. 2004년 한양대와 공동으로 기초 연구를 시작한 지 10년 만에 이룬 성과다. '뉴로나타-알'은 임상 2상 완료 후 안정성과 효능이 입증돼 패스트트랙을 적용받았다. 2014년 '뉴로나타-알'은 식품의약품안전처(식약처)에서 임상 3상을 진행하는 조건으로 조건부 시판 허가를 받았다. 2018년 미국 식품의약국(FDA)에서 희귀의약품 지정, 2019년 유럽의약품청(EMA)에서 희귀 약품으로 지정된 바 있다.

코아스템의 '뉴로나타-알'은 2019년 12월 기준 누적 투여 환자 수 300명을 기록했다. 지난해 7월 미국 FDA에서 3상 임상 시험 계획을 승인받은 '뉴로나타-알'은 8월엔 식약처에서 3상 임상 시험 계획 변경 승인도 받았다. 국내에서는 최초로 양국에서 승인받아 국내에서 임상을 진행하는 사례로 기록됐다.

이런 노력을 바탕으로 코아스템은 난치성 질환에 대한 줄기세포 치료제의 R&D·상용화와 관련된 네 가지 핵심 기술을 갖고 있다. 이와 관련해 특허등록 39건, 특허출원 9건(PCT 포함)의 지식재산권을 보유하고 있다.

[이종화 기자]
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