루게릭병 치료제

뉴로나타-알®주는 자가골수유래중간엽줄기세포로서 근위축성측삭경화증(ALS) 환자의 운동신경세포사멸방지, 운동신경의 생존연장 및 신경염증완화와 면역조절기능을 통한 신경보호 효과를 나타내어 질환의 진행 속도를 완화시켜주는 치료제 입니다.
루게릭병 치료제 -

제품명

뉴로나타-알®주 (자가골수유래중간엽줄기세포)

원료약품 및 그 분량

1 프리필드시린지 (4mL) 중 자가골수유래중간엽줄기세포(주성분) ………… 4 x 107
자가뇌척수액(현탁화제) ………… 4mL

제형 및 성상

(제형) 주사제형
(성상) 무색투명한 주사기에 든 미백색의 세포 현탁액

적응증

근위축성측삭경화증(루게릭병)

효능효과

리루졸과 병용하여 근위측성측삭경화증 (Amyotrophic lateral sclerosis; ALS, 일명 루게릭병 Lou Gehrig’s disease)의 질환 진행속도 완화

용법용량

리루졸(100mg/일, 경구)을 복용하고 있는 근위축성측삭경화증 환자에서 환자 체중 1kg당0.1mL 

(1.0×106 세포)를 뇌척수강 내로 투여

 

임상시험 요약

1/2상 임상시험 완료

3상 임상시험 진행 중

 

 

렌주메스트로셀 임상시험의 유효성 결과 중 하나로, 근위축성측상경화증 질환의 진행속도(ALSFRS-R) 점수에 대하여 약물 투여 전과 투여 후(4개월, 6개월 시점)를 비교해 보았을 때, 중간엽줄기세포를 투여 받은 군이 투여 받지 않은 군에 비해 증상 진행 속도가 현저히 느려짐을 확인하였습니다.

● 4 개월: 1.10, SE 0.35, 95% CI 0.40 ~ 1.79, p = 0.003

● 6 개월: 0.92, SE 0.38, 95% CI 0.16 ~ 1.67, p=0.018.

 

뉴로나타-알주(렌주메스트로셀)은 항염증인자, 신경보호인자 및 면역조절인자를 분비하는 복합 작용 기전을 통하여 운동신경세포의 사멸을 방지합니다.

ALS 마우스 모델에 렌주메스트로셀을 투여했을 때, Tregs전사인자의 분화를 유도하는 Foxp3 유전자 발현이 증가하였습니다.

동물모델 뿐만 아니라, ALS환자 및 건강한 사람의 말초혈액을 이용한 연구에서도 Tregs(CD4+, CD25+)의 증과와 함께 Foxp3와 IL-10의 발현이 증가하였습니다.

이러한 연구를 바탕으로 렌주메스트로셀은 Tregs의 분화를 증가시키는 항염증인자의 분비를 통해 세포사멸과 관련한 면역반응을 억제함으로써 질환의 회복 효과를 나타내는 것으로 간주됩니다.