다계통위축증(MSA)

CS10BR05에 의한 질환 진행속도 완화

다계통위축증(MSA) - 코아스템(주)
  • 개발단계 : 비임상 완료, 임상 1상 승인신청 중
  • 작용기전 : 신경보호인자 발현을 통한 신경세포 사멸 억제, 불완전 단백질(alpha-synuclein) 생성 억제
  • 투여경로 : 경동맥투여

다계통 위축증은 중추신경계의 신경퇴행성 질환으로 자율신경 실조증(기립성 저혈압, 배뇨장애, 발기부전), 파킨슨 증상(움직임 저하, 손발 떨림), 소뇌성 운동실조증상(비틀거림, 발음 부정확)의 징후가 동반되어 나타나는 질환입니다. 파킨슨병과 유사한 증상을 보이지만 도파민성 약제에 의한 증상 호전이 없으며, 모든 연령대에서 발병하고 있습니다.

다계통 위축증은 1차적으로 흑질을 포함한 기저핵, 소뇌, 척수 등의 중추신경계에 alpha-synuclein 단백질이 비정상적으로 침착 되어 발병하며, 2차적으로 뇌의 염증반응으로 인한 신경세포 사멸이 나타납니다.

비임상시험을 통하여 CS10BR05는 신경보호인자, 사이토카인을 분비하여 다계통 위축증 질환모델에 행동 능력을 개선시키고 신경세포소실을 감소시키는 것을 확인하였으며, 경동맥 투여가 정맥투여에 비해 병변 부위로의 세포 도달율이 높음을 확인하였습니다

현재 비임상시험을 완료하고 임상1상 신청 중에 있습니다.

 

논문

Autologous Mesenchymal Stem Cell Therapy Delays the Progression of Neurological Deficits in Patients With Multiple System Atrophy. CLINICAL PHARMACOLOGY & THERAPEUTICS 2008;83:723-730

Bone Marrow-Derived Mesenchymal Stem Cell Therapy as a Candidate Disease-Modifying Strategy in Parkinson’s Disease and Multiple System Atrophy. J Clin Neurol 2009;5:1-10

Neuroprotective Effect of Human Mesenchymal Stem Cells in an Animal Model of Double Toxin-Induced Multiple System Atrophy Parkinsonism. Cell Transplantation 2011;20:827-835

Randomized Trial of Mesenchymal Stem Cells in Multiple System Atrophy. ANN NEUROL 2012;72:32-40