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코아스템은 줄기세포 기술을 연구하고
상용화하는 생명공학 전문 기업입니다.

뉴로나타-알®

뉴로나타-알®주는 근위축성측삭경화증 환자를 위한 자가골수유래 줄기세포치료제입니다.
다양한 성장인자, 면역조절인자 및 항염증인자를 분비하여 신경염증 완화, 운동신경세포 사멸 방지 및 운동신경의 생존연장 등 신경보호효과를 나타내어 근위축성측삭경화증 질환의 진행 속도 완화 효과를 보입니다.
제품소개
  • 제품명

    뉴로나타-알®주 (자가골수유래중간엽줄기세포)

  • 원료약품 및 그 분량

    1 프리필드시린지 (4mL) 중 자가골수유래중간엽줄기세포(주성분) ………… 4 x 107
    자가뇌척수액(현탁화제) ………… 4mL

  • 제형 및 성상

    (제형) 주사제형
    (성상) 무색투명한 주사기에 든 미백색의 세포 현탁액

  • 적응중

    근위축성측삭경화증(루게릭병)

  • 효능효과

    리루졸과 병용하여 근위측성측삭경화증 (Amyotrophic lateral sclerosis; ALS, 일명 루게릭병 Lou Gehrig’s disease)의 질환 진행속도 완화

  • 용법용량

    - 리루졸(100mg/일, 경구)을 복용하고 있는 근위축성측삭경화증 환자에서 환자 체중 1kg당0.1mL
    - (1.0×106 세포)를 뇌척수강 내로 투여

임상 결과 소개

뉴로나타-알®주는 근위축성측상경화증 환자를 자가골수유래 줄기세포치료제입니다.
다양한 성장인자, 면역조절인자 및 항염증인자를 분비하여 신경염증 완화, 운동신경세포 사멸 방지 생존연장 신경보호 효과를 나타내어, 근위축성측상경화증 질환의 진행속도(ALSFRS-R*)를 완화합니다.

  • MSCs시술 후 ALSFRS-R 점수변화

    - 임상 2상 시험에서의 총 59명 ALS 환자 (MSCs 그룹 : 32명, CONTROL 그룹 : 27명) 자료 분석
    - 시술 4개월 후, MSCs와 CONTROL 두 그룹 사이의 ALSFRS-R 점수 차이는 2.98점이었으며 (MSCs 그룹 점수변화 : -1.69±2.51, CONTROL 그룹 점수변화 : -4.67±3.25, P<0.001), 시술 6개월 후의 ALSFRS-R 점수 차이는 3.38점이었습니다. (MSCs 그룹 점수변화 : -3.10±3.51, CONTROL 그룹 점수변화 : -6.48±4.53, P=0.003)

* ALSFR-R : Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised
* MSCs : Mesenchymal Stem Cells

치료기전

뉴로나타-알®주는 자가골수유래 중간엽줄기세포치료제로써, 성장인자 발현 및 항염증성 사이토카인 우위 환경을 조성하여, 운동신경 세포보호효과를 나타냅니다.

- MSCs는 IL-4, IL-10 및 TGF-β 등 항염증인자 발현을 촉진하여, 체내 Th2와 Treg 세포 비중을 높입니다.
- MSCs는 TNF-α와 IL-1β 발현을 억제하여, M2 표현형을 증가시킵니다.
- MSCs는 BDNF, VEGF 및 IGF와 같은 성장인자 발현의 파라크라인 효과(Paracrine Effect)를 통하여, 운동신경에 대한 세포보호 효과를 나타냅니다.

Ref 1. Phase I trial of repeated intrathecal autologous bone marrow-derived medenchymal stromal cells in amyotrophic lateral sclerosis. Stem Cell Tansl Med, 2015 Jun;4(6):590-7

Ref 2. Endogenous regulatory T lymphocytes ameliorate amyotrophic lateral sclerosis in mice and correlate with disease progression in patients with amyotrophic lateral sclerosis. Brain 2011:134;1293-1314

Ref 3. Repeated intrathecal mesenchymal stem cells for amyotrophic lateral sclerosis. Annals of Neurology, 26 July 2018; Online published

시술방법

뉴로나타-알®주를 구성하는 원료의약품은 자가골수유래 중간엽중기세포와 자가뇌척수액으로, 의약품 생산을 위해서 환자의 골수와 뇌척수액 재취가 필요합니다. 뉴로나타-알®주는 뇌척수강 주사 투여 의약품으로, 투여를 위한 척수천자가 동반됩니다.

뉴로나타-알®주 생산을 위한 환자의 골수 재취
  • 01. 골수채취
  • 02. 줄기세포 배양
뉴로나타-알®주 생산을 위한 환자의 뇌척수액 재취 & 척수 천자를 통한 제품투여
  • 03. 뇌척수액 재취
  • 04. 줄기세포치료제 투여
항 목 내용
신청제품 뉴로나타-알주
주성분 및 함량 자가골수유래 중간엽줄기세포 (autologous bone marrow derived mesenchymal stem cell), 4.0×107
제형 및 성상 무색투명한 주사기에 든 미백색의 세포 현탁액
효능ㆍ효과 리루졸과 병용하여 근위축성측삭경화증의 질환 진행속도 완화
용법ㆍ용량 리루졸(100 mg/일, 경구)을 복용하고 있는 근위척성측삭경화증 환자에서 환자 체중 1 kg 당 0.1 mL (1.0 x 106 세포)를 뇌척수강 내로 투여한다. 약 4주간격 2회 투여한다.
국내 허가일 2014년 7월 30일
전문/일반 전문의약품, 희귀의약품
개발사 코아스템㈜
  • 신청제품

    뉴로나타-알주

  • 주성분 및 함량

    자가골수유래 중간엽줄기세포 (autologous bone marrow derived mesen- chymal stem cell), 4.0×107

  • 제형 및 성상

    무색투명한 주사기에 든 미백색의 세포 현탁액

  • 효능ㆍ효과

    리루졸과 병용하여 근위축성측삭경화증의 질환 진행속도 완화

  • 용법ㆍ용량

    리루졸(100 mg/일, 경구)을 복용하고 있는 근위척성측삭경화증 환자에서 환자 체중 1 kg 당 0.1 mL(1.0 x 106세포)를 뇌척수강 내로 투여한다. 약 4주간격 2회 투여한다.

  • 국내 허가일

    2014년 7월 30일

  • 전문/일반

    전문의약품, 희귀의약품

  • 개발사

    코아스템㈜