소뇌실조증(CA)

  • 개발단계
    연구자임상 2상
  • 작용기전
    신경보호 인자를 활성화시켜 운동신경 세포의 사멸을 억제 및 항염증 인자 발현을 통한 면역반응 조절
  • 투여경로
    경동맥투여

소뇌실조증 (Cerebellar Ataxia,CA)는 소뇌의 손상으로 근육운동이 불완전해 걷기조차 힘들 정도로 정상적인 운동이 불가능해지는 희귀질환입니다.. 소뇌실조증은 대부분 운동신경의 장애로 마치 술 취한 사람처럼 비틀거리며 걷거나 전혀 걸을 수 없는게 특징으로 언어장애까지 동반 될 수 있습니다. 아직까지 정확한 발병원인과 발생과정은 밝혀지지 않았으나 경우에 따라 유전적 원인, 신경 퇴행성 원인이 있고 파킨슨병과 유사한 증상을 보입니다. 신경 퇴행성 소뇌실조증의 경우에는 중년기 이후 발병하며 소뇌실조증 증상만을 특징으로 비교적 서서히 진행되는 만기발병 소뇌실조증 (Late-onset cerebellar ataxia, or Sporadic adult onset ataxia)과 자율신경이상과 운동실조를 동반하고 비교적 빠르게 진행되는 다계통 위축증 소뇌변이형(Multiple system atrophy cerebellar variant, MSA-C)이 대표적인 질환입니다. 이차적인 발병원인에는 내분비 질환, 비타민 결핍, 알코올중독, 약물독성, 감염, 뇌졸중 등 다양한 이차적원인에 의해 발생할 수 있습니다.

주성분인 골수유래중간엽줄기세포는 신경보호 인자를 분비하여 운동신경세포의 사멸을 억제하고 항염증인자 발현을 통해 면역반응을 조절함으로서 치료적 유효성을 보입니다.