FAQ

코아스템은 줄기세포 기술을 연구하고
상용화하는 생명공학 전문 기업입니다.

FAQ

Q
최근 해외 약물 NDR 신청과 관련하여 답변을 부탁드립니다.
A
FDA에 NDR를 신청한 해외 약물은 이미 존해하는 약물 두 가지를 혼합하여 ALS 환자를 위해 만든 케미컬 약물입니다.

많은 주주분들께서 원료와 약물의 효능에 대해서 비교하여 말씀해 달라고 하시지만 실질적으로 해당 약물의 원천데이터 취득,
약물의 기본 원료의 차이 등 많은 제약사항으로 인하여 저희 쪽에서 1:1 비교는 불가능합니다.

또한 해당 약물이 시판 허가를 받는다는 가정에서 말씀을 드리면, 전 세계 ALS 시장에는 FDA에서 허가 받은 두 가지 케미컬 약물이 판매가 되고 있습니다. 해당시장에 케미컬 약품이 하나가 추가가 되는 것이며, ALS 환우 분들에게는 치료제 선택이 하나 더 증가한 것일 뿐입니다.
이에 더하여 국내 시장을 포함하여 말씀을 드리면, 오늘날 저희 약물을 투약하시는 국내외 환우분들께서는 앞서 말씀드린 두 가지의 케미컬 약물을 모두 병용하여 치료를 받고 계십니다.

이러한 관점에서 보면 저희 약물이 북미 혹은 전 세계 시장에 진출을 하게 된다면, 현지에 계시는 환우분들께서는 케미컬 약물 이외에 또 다른 신규치료제로 인식 할 뿐만 아니라 기존에 투약하셨던 약물과 함께 병용 투약할 것으로 예측하며, 이에 따라 향후 뉴로나타-알주의 매출 및 라이센스 아웃에도 큰 영향을 없을 것이라 판단하고 있습니다.
Q
임상 3상 진행은 어떻게 되어 가고 있나요?
A
FDA가 요구하는 임상 3 상 완료 환자수는 115명입니다 코아스템은 2022년 1월 기준으로 85.2%인 98명의 등록을 받았습니다 COVID-19(코로나) 등의 영향으로 임상 중도 탈락한 21명을 제외한 수치입니다 특정환자가 임상등록 후 관찰기간 또는 투약기간 중에 임상참여를 철회할 경우 추가로 임상환자 를 확보해야 합니다 .
임상 3상은 목표기한인 2023년 8월까지 완료될 것으로 예상 합니다
Q
라이센스 아웃 진행은 어떻게 되어 가고 있나요?
A
글로벌 시장 진출을 위해 저희 코아스템은 오늘날까지 JP 모건과 BIO USA 등 여러 기업설명회에 참여해 왔으며,
이를 통해 지속적으로 뉴로나타-알주의 우수성을 시장에 알려왔습니다.

앞서 논의를 이어오던 모든 제약사를 포함하여 신규 제약사들과 함께 온라인 만남을 통해 뉴로나타-알주에 대한 관심을 재 확인하였으며 치료제 이외에도 저희 코아스템이 가진 기술력 및 세포주 등 라이선스 아웃을 포함한
모든 사업 관련 사항을 제약사들과 함께 지속적인 논의를 이어 나가는 중입니다.
Q
현재 진행 중인 뉴로나타-알주의 임상 3상에 대한 향후 계획은 어떻게 되나요?
A
코아스템은 현재 진행 중인 뉴로나타 알 Neuronata-R 의 FDA 임상 3 상을 2023 년 8월까지 완료하고 FDA 최종승인을 2024년 6 월 이전에 신청 해 2024 년 말 부터 2025년 초 사이 에 FDA 최종승인을 획득 한다는 목표를 갖고 있습 니다.
아울러 FDA 최종승인을 위해 신규 GMP 를 건립하고 2024 년 6 월 이전에 가동 한다는 목표도 갖고 있습 니다.

Q
뉴로나타-알주란 무엇인가요?
A
뉴로나타-알®주는 근위축성측상경화증 환자를 위한 자가골수유래 줄기세포치료제이며, 다양한 성장인자, 면역조절인자 및 항염증인자를 분비하여 신경염증 완화, 운동신경세포 사멸 방지 생존연장 신경보호 효과를 나타내어, 근위축성측상경화증 질환의 진행속도(ALSFRS-R*)를 완화하는 치료제 입니다.

국내에서는 2014년 7월 30일 , 향후 국내에서 임상 3상을 진행하는 조건으로 하여 식약처로부터 조건부 시판 허가를 받았으며, 다음 해인 2015년부터 정식 판매가 진행되어 왔습니다.

또한 2018년 8월에는 미국FDA로부터 희귀의약품 지정을 받았으며, 연이은 19년 3월에는 유럽 EMA로 부터 희귀의약품 지정을 받아 국내, 북미 및 유럽에서 약물에 대한 효능을 입증 받았습니다.