FAQ

코아스템은 줄기세포 기술을 연구하고
상용화하는 생명공학 전문 기업입니다.

FAQ

Q
최근 해외 약물 NDR 신청과 관련하여 답변을 부탁드립니다.
A
FDA에 NDR를 신청한 해외 약물은 이미 존해하는 약물 두 가지를 혼합하여 ALS 환자를 위해 만든 케미컬 약물입니다.

많은 주주분들께서 원료와 약물의 효능에 대해서 비교하여 말씀해 달라고 하시지만 실질적으로 해당 약물의 원천데이터 취득,
약물의 기본 원료의 차이 등 많은 제약사항으로 인하여 저희 쪽에서 1:1 비교는 불가능합니다.

또한 해당 약물이 시판 허가를 받는다는 가정에서 말씀을 드리면, 전 세계 ALS 시장에는 FDA에서 허가 받은 두 가지 케미컬 약물이 판매가 되고 있습니다. 해당시장에 케미컬 약품이 하나가 추가가 되는 것이며, ALS 환우 분들에게는 치료제 선택이 하나 더 증가한 것일 뿐입니다.
이에 더하여 국내 시장을 포함하여 말씀을 드리면, 오늘날 저희 약물을 투약하시는 국내외 환우분들께서는 앞서 말씀드린 두 가지의 케미컬 약물을 모두 병용하여 치료를 받고 계십니다.

이러한 관점에서 보면 저희 약물이 북미 혹은 전 세계 시장에 진출을 하게 된다면, 현지에 계시는 환우분들께서는 케미컬 약물 이외에 또 다른 신규치료제로 인식 할 뿐만 아니라 기존에 투약하셨던 약물과 함께 병용 투약할 것으로 예측하며, 이에 따라 향후 뉴로나타-알주의 매출 및 라이센스 아웃에도 큰 영향을 없을 것이라 판단하고 있습니다.
Q
임상 3상 진행은 어떻게 되어 가고 있나요?
A
임상 진행기사가 보도 된 지난 8월 이후 9명의 환자가 추가로 등록되어 9월 29일을 기준으로 80명 이상의(70%이상) 환자가 등록 되었음을 안내 드립니다.
목표 대상자 수는 총 115명 이며, 진행상황 및 속도를 고려 할때 연말 혹은 2022년 1분기 내로 환자등록을 마칠 수 있을 것이라 예상하고 있습니다.
투여의 진행은 각 임상 환자가 등록되는 시기에 따라 순차적으로 이루어지므로 전체 환자의 등록 완료 여부와 상관없이 앞서 등록이 진행된 임상 참여환자분들부터 원활한 투여가 진행되고 있습니다.

Q
라이센스 아웃 진행은 어떻게 되어 가고 있나요?
A
글로벌 시장 진출을 위해 저희 코아스템은 오늘날까지 JP 모건과 BIO USA 등 여러 기업설명회에 참여해 왔으며,
이를 통해 지속적으로 뉴로나타-알주의 우수성을 시장에 알려왔습니다.

앞서 논의를 이어오던 모든 제약사를 포함하여 신규 제약사들과 함께 이번 BIO Digital (‘21년 6월) 온라인 만남을 통해
뉴로나타-알주에 대한 관심을 재 확인하였으며 치료제 이외에도 저희 코아스템이 가진 기술력 및 세포주 등 라이선스 아웃을 포함한
모든 사업 관련 사항을 제약사들과 함께 논의를 이어 나가는 중입니다.
Q
현재 진행 중인 뉴로나타-알주의 임상 3상에 대한 향후 계획은 어떻게 되나요?
A
근위축성측삭경화증(이하 루게릭 병) 치료제인 뉴로나타-알주의 임상 3상은 국내에서 총 115명의 환자를 대상으로 진행하게 됩니다.

임상 병원은 총 5개 병원으로 한양대학교 병원, 고려대 안암 병원, 삼성서울 병원, 서울대학교 병원 및 양산 부산대학교 병원 입니다.

2021년 2월 24일 첫 환자 등록을 시작으로 본격적인 임상이 진행이 되고 있으며, 현재 환자의 등록 추세를 감안한다면 올해 안으로 115명의 모든 환자가 등록이 될 수 있을 것으로 예상하고 있습니다.

또한 2022년 말까지 등록 된 모든 환자가 투약이 완료 될 수 있도록 목표를 계획하고 있으며, 투약이 완료 된 이후에는 약 1년간, 모든 환자분들에 대한 추가 관찰 기간 및 데이터 수집을 위한 시간을 가질 예정입니다.

하여, 위의 말씀드린 내용을 바탕으로 시간을 고려해 본다면, 최종적으로 도출된 자료를 근거로 하여 생물의약품 허가 신청(BLA)을 FDA측에게 제출 될 시점은 2024년 초가 될 것으로 예상합니다.



Q
뉴로나타-알주란 무엇인가요?
A
뉴로나타-알®주는 근위축성측상경화증 환자를 위한 자가골수유래 줄기세포치료제이며, 다양한 성장인자, 면역조절인자 및 항염증인자를 분비하여 신경염증 완화, 운동신경세포 사멸 방지 생존연장 신경보호 효과를 나타내어, 근위축성측상경화증 질환의 진행속도(ALSFRS-R*)를 완화하는 치료제 입니다.

국내에서는 2014년 7월 30일 , 향후 국내에서 임상 3상을 진행하는 조건으로 하여 식약처로부터 조건부 시판 허가를 받았으며, 다음 해인 2015년부터 정식 판매가 진행되어 왔습니다.

또한 2018년 8월에는 미국FDA로부터 희귀의약품 지정을 받았으며, 연이은 19년 3월에는 유럽 EMA로 부터 희귀의약품 지정을 받아 국내, 북미 및 유럽에서 약물에 대한 효능을 입증 받았습니다.